NEWS

Una nuova prospettiva terapeutica per la narcolessia arriva dagli Stati Uniti, dove la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato oveporexton, commercializzato con il nome di Orzeyful, il primo farmaco progettato per intervenire alla base biologica della narcolessia di tipo 1 e non soltanto sui suoi sintomi. La notizia è riportata in un articolo pubblicato su Nature nell'agosto scorso.

La narcolessia è un disturbo neurologico che colpisce circa 3 milioni di persone nel mondo ed è caratterizzato da un'eccessiva sonnolenza durante il giorno e da alterazioni del sonno notturno. Nella forma di tipo 1 possono inoltre comparire episodi di cataplessia, cioè improvvisa perdita del tono muscolare, spesso scatenata da emozioni come il riso. Possono essere presenti anche paralisi del sonno e allucinazioni.

La novità di oveporexton – viene spiegato nell’articolo - deriva dalla conoscenza, sviluppata negli ultimi decenni, del ruolo dell'orexina, un neuropeptide prodotto da specifiche cellule dell'ipotalamo che contribuisce a regolare il ciclo sonno-veglia. Nelle persone con narcolessia di tipo 1, queste cellule possono andare incontro a una progressiva perdita, determinando una carenza di orexina.

Oveporexton appartiene alla nuova classe degli agonisti dell'orexina: agisce attivando i recettori normalmente stimolati da questo neuropeptide e contribuendo così a stabilizzare i meccanismi cerebrali che regolano la veglia e il sonno.

L'approvazione si basa sui risultati di due studi clinici di fase III condotti su 273 persone con narcolessia di tipo 1. I partecipanti trattati con il farmaco hanno mostrato una maggiore capacità di rimanere svegli durante il giorno e di addormentarsi e mantenere il sonno durante la notte. Sono stati inoltre osservati miglioramenti di sintomi come cataplessia, paralisi del sonno e allucinazioni.

Non solo narcolessia

L'interesse scientifico per gli agonisti dell'orexina va oltre la narcolessia. L'orexina, infatti, sembra essere coinvolta anche nella regolazione dell'appetito, dell'ansia e dei meccanismi legati alla dipendenza. Per questo motivo, sono già allo studio possibili applicazioni di questi farmaci in altre condizioni neurologiche e neuropsichiatriche, tra cui ADHD e affaticamento associato alla sclerosi multipla e alla malattia di Parkinson.

L'approvazione di oveporexton rappresenta dunque non solo un importante passo avanti per le persone con narcolessia, ma anche l'avvio di una nuova linea di ricerca farmacologica che potrebbe portare, nei prossimi anni, a terapie innovative per diversi disturbi del cervello.