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Un progetto internazionale sostenuto da Pro RETT Ricerca e coordinato dall'Università di Trieste ha individuato due candidati farmaci promettenti per la sindrome di Rett. Dopo aver analizzato 640 molecole su neuroni modello della malattia, i ricercatori, coordinati dal prof. Enrico Tongiorgi, hanno selezionato 14 composti in grado di favorire la maturazione delle cellule nervose, con risultati particolarmente incoraggianti per due molecole, denominate D4 e D5, già oggetto di brevetti depositati dall'ateneo triestino sia in Italia che in Europa.

Nei modelli animali il farmaco D5 ha mostrato di aumentare il numero e la funzionalità delle sinapsi, migliorare la memoria e ridurre l'ansia, senza evidenziare effetti collaterali significativi. Lo studio ha inoltre identificato un nuovo meccanismo d'azione, basato sul ripristino dell'equilibrio degli ormoni steroidei e delle molecole antinfiammatorie endogene, aprendo nuove prospettive per terapie mirate.

I ricercatori sottolineano tuttavia che alcuni risultati dovranno essere confermati con ulteriori verifiche. Grazie a un nuovo finanziamento, il gruppo completerà gli studi su D5 utilizzando sia modelli animali sia cellule ottenute da pazienti con diverse mutazioni del gene MECP2, e avvierà i test preclinici anche sul composto D4. L'obiettivo è individuare il candidato più promettente da portare, in futuro, alla sperimentazione clinica sull'uomo.