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La Commissione europea ha autorizzato l'estensione dell'indicazione terapeutica di Crysvita® (burosumab) ai neonati con ipofosfatemia legata al cromosoma X (XLH) di età compresa tra 1 mese e 1 anno, aprendo la strada a un trattamento più precoce di questa rara malattia metabolica dell'osso. L'autorizzazione, annunciata il 21 luglio, è valida in tutta l'Unione europea e nello Spazio economico europeo.

L'XLH è una patologia genetica caratterizzata da un'eccessiva perdita di fosfato che compromette lo sviluppo dello scheletro fin dai primi mesi di vita, causando deformità ossee, dolore, rigidità articolare e difficoltà di movimento. In Italia si stimano circa 300 persone con questa diagnosi, anche se il numero potrebbe essere sottostimato.

Crysvita® è un anticorpo monoclonale che agisce sul meccanismo responsabile della perdita di fosfato, favorendo la normalizzazione dei suoi livelli nel sangue e migliorando la mineralizzazione delle ossa. Secondo l’Associazione Italiana Sostegno Malattie Metaboliche Ereditarie (AISMME) – che dà la notizia sul suo sito - la possibilità di iniziare la terapia già nel primo anno di vita rappresenta un importante passo avanti, poiché un intervento precoce può contribuire a migliorare lo sviluppo e la qualità di vita dei bambini.

L'associazione auspica ora un rapido recepimento dell'estensione dell'indicazione da parte di AIFA e una revisione delle attuali limitazioni all'accesso al farmaco, che oggi prevedono criteri restrittivi, come la presenza di fratture o pseudo-fratture, e possibili interruzioni del trattamento nel passaggio dall'età pediatrica a quella adulta.