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Oltre 17,5 milioni di euro per sostenere la ricerca sulle malattie rare e accelerare lo sviluppo di nuove opportunità terapeutiche.

È quanto prevede il bando di ricerca indipendente dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa), che ha approvato la graduatoria dei progetti selezionati destinando le risorse a 19 studi scientifici di rilevanza nazionale. 

Il finanziamento, previsto dal Testo unico sulle malattie rare (Legge 175/2021), punta a rafforzare la ricerca in un settore che continua a presentare importanti bisogni clinici insoddisfatti.

Le malattie rare, infatti, rappresentano una delle sfide più complesse per la medicina moderna, sia per il numero ridotto di pazienti coinvolti sia per la limitata attrattività economica che spesso scoraggia gli investimenti privati nello sviluppo di nuovi farmaci. 

I progetti selezionati si concentrano su due filoni principali: la messa a punto di trattamenti innovativi per patologie ancora prive di cure specifiche e il drug repurposing, strategia che consente di individuare nuove applicazioni terapeutiche per farmaci già disponibili. Una parte dei fondi sarà inoltre destinata agli studi sui farmaci orfani derivati dal plasma. 

“Sostenere la ricerca indipendente – sottolinea il presidente dell’Aifa Robert Nisticò – significa investire in conoscenza e innovazione nei settori in cui il contributo pubblico può fare la differenza.”  

L’obiettivo è offrire nuove prospettive ai pazienti con patologie rare, per i quali le opzioni terapeutiche restano spesso limitate o del tutto assenti. 

Anche il direttore tecnico-scientifico dell’Agenzia, Pierluigi Russo, ha sottolineato il valore strategico dei progetti finanziati, evidenziando il loro potenziale nel produrre nuove evidenze scientifiche in aree tradizionalmente poco esplorate dall’industria farmaceutica e nel promuovere approcci innovativi alla cura.