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La XXIII Conferenza Internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker, organizzata da Parent Project, si è svolta a Roma dal 27 febbraio al 1° marzo 2026, riunendo oltre 700 partecipanti provenienti da 26 Paesi. Con il claim “Traiettorie di cambiamento”, l’edizione 2026 ha raccontato le molteplici direzioni lungo cui evolve oggi la comunità Duchenne e Becker, tra progressi scientifici, trasformazioni sociali e nuove prospettive di vita per i pazienti.

La giornata inaugurale ha previsto sessioni parallele suddivise per fasce d’età dei pazienti, pensate per favorire confronto e condivisione dei bisogni specifici, insieme alla sessione dedicata al linguaggio inclusivo e alla responsabilità sociale d’impresa.

Le giornate di sabato e domenica sono state dedicate alle sessioni scientifiche plenarie, con aggiornamenti sui principali studi clinici. Ampio spazio è stato riservato alla terapia genica, con un confronto sugli sviluppi e sulle criticità ancora aperte, e all’exon skipping, con una panoramica degli studi in corso e in avvio anche in Italia. Particolare attenzione è stata dedicata agli aspetti cardiologici della patologia e alla revisione delle linee guida per la presa in carico dei pazienti adulti, tema sempre più centrale alla luce dell’aumento dell’aspettativa di vita.

Un focus specifico ha riguardato la transizione dalla presa in carico pediatrica a quella adulta, con la presentazione dei risultati di due progetti europei, mentre un’altra sessione ha illustrato il contributo di Parent Project al reflection paper dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) sull’integrazione dell’esperienza dei pazienti nello sviluppo e nella valutazione dei farmaci.

La domenica si è aperta con la presentazione dei progetti di ricerca finanziati dall’associazione e sono stati discussi i risultati relativi a due farmaci approvati a livello europeo: givinostat, recentemente autorizzato alla rimborsabilità in Italia, e vamorolone, per cui sono stati presentati dati a lungo termine promettenti. Una tavola rotonda ha inoltre approfondito il complesso percorso regolatorio dei farmaci in Europa, evidenziando la necessità di maggiore allineamento tra stakeholder e il valore del contributo dei pazienti nella produzione di evidenze scientifiche.

Accanto ai contenuti clinici, ampio spazio è stato dedicato agli aspetti sociali dell’esperienza di malattia. Le tavole rotonde hanno affrontato i temi dell’autonomia nei diversi ambiti di vita, dell’empowerment nelle scelte di salute e dell’accessibilità, combinando testimonianze dirette, prospettive professionali e strumenti giuridici. In questo contesto è stata presentata la campagna “Un passo alla volta”, finalizzata alla creazione di una mappa dell’accessibilità.

Numerose anche le attività parallele dedicate alla comunità: laboratori su affettività e sessualità per adolescenti e giovani adulti, incontri su psicosomatica e training autogeno per genitori, pet therapy per i più piccoli e nuovi laboratori di scrittura pensati per genitori, ragazzi/e, fratelli e sorelle. Un workshop partecipativo ha inoltre avviato il percorso verso la prima conferenza internazionale dedicata alla distrofia muscolare di Becker, prevista a Milano nell’ottobre 2026.

Un momento particolarmente toccante è stato il ricordo di Abdel Rahman, giovane paziente palestinese che non è riuscito a raggiungere l’Italia per ricevere cure a causa delle condizioni nella Striscia di Gaza e dei ritardi burocratici. La sua storia è diventata simbolo della necessità di rafforzare la cooperazione internazionale affinché l’accesso alle cure non dipenda dal luogo in cui si nasce, con l’appello di Parent Project alla creazione di una task force tra associazioni, istituzioni e comunità clinica per rispondere tempestivamente a situazioni analoghe.

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