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Si svolge a Roma l’evento conclusivo della campagna #UNIAMOleforze 2026 promossa da UNIAMO – Federazione Italiana Malattie Rare, dedicata quest’anno al tema dell’accesso equo, tempestivo e omogeneo a terapie e trattamenti per le persone con malattia rara. Al centro dell’iniziativa, la richiesta di ridurre le disuguaglianze regionali nell’accesso ai farmaci, ai trattamenti riabilitativi e agli ausili, accelerare l’aggiornamento dello Screening Neonatale Esteso (SNE) e garantire la piena attuazione della Legge 175/2021, conosciuta come il “Testo Unico Malattie Rare”.

L’evento rappresenta il momento di sintesi di un mese di confronti che ha coinvolto istituzioni, società scientifiche, industria e associazioni di pazienti, con oltre 70 iniziative segnalate in vista della Giornata delle Malattie Rare. Un percorso partecipato che ha permesso di raccogliere criticità e proposte concrete per migliorare l’accesso alle cure degli oltre due milioni di persone con malattia rara in Italia.

In apertura, dopo i saluti istituzionali dei rappresentanti di Federsanità, FIASO ed EURORDIS Rare Diseases Europe, è stato trasmesso un videomessaggio della Commissione europea. Proprio il contesto europeo è stato al centro dell’intervento di EURORDIS, che ha ribadito la necessità di mantenere le malattie rare tra le priorità dell’Unione europea, assicurando nel prossimo Quadro Finanziario Pluriennale 2028-2034 risorse adeguate per le associazioni di pazienti, le Reti di riferimento europee (ERN) e le altre azioni chiave del settore. Con oltre 30 milioni di persone coinvolte in Europa, l’obiettivo è garantire pari diritti e opportunità di cura in tutti gli Stati membri.

Durante l’incontro, UNIAMO ha consegnato ai decisori politici un volume contenente la sintesi delle istanze emerse dalla campagna, individuando priorità non più rinviabili. Tra queste, la riduzione dei tempi tra l’approvazione delle terapie innovative e la loro effettiva disponibilità sul territorio, l’erogazione continuativa dei trattamenti riabilitativi e la fornitura di ausili personalizzati e tecnologicamente avanzati, in coerenza con la normativa vigente.

Particolare attenzione è stata dedicata al tema della sostenibilità del Servizio sanitario nazionale di fronte all’arrivo di terapie innovative ad alto costo. UNIAMO ha sottolineato la necessità di attivare meccanismi di finanziamento innovativi e di rafforzare l’attività di Horizon Scanning a livello regionale per valutare l’impatto economico e organizzativo delle nuove terapie. In questo processo, è stato ribadito il ruolo cruciale delle associazioni di pazienti nelle procedure di Health Technology Assessment.

Un altro nodo centrale è l’aggiornamento uniforme su tutto il territorio nazionale dello Screening Neonatale Esteso, strumento fondamentale per garantire diagnosi precoce e pari opportunità di trattamento fin dalla nascita. Considerando che solo per il 5% delle malattie rare esiste oggi una cura, la programmazione sanitaria – economica, organizzativa e di personale – deve includere anche l’accesso agli ausili e ai trattamenti non farmacologici come riabilitazione, fisioterapia, logopedia e diete specifiche. Il percorso di presa in carico, è stato ribadito, non si esaurisce nella terapia farmacologica ma richiede un approccio multiprofessionale e continuativo.

Le società scientifiche coinvolte hanno evidenziato ulteriori priorità organizzative: l’adozione di PDTA nazionali omogenei, la formalizzazione e remunerazione della presa in carico multiprofessionale e la garanzia di continuità nel passaggio dall’età pediatrica a quella adulta.

Sul fronte politico, è intervenuta anche Maria Elena Boschi, presidente dell’Intergruppo Parlamentare Malattie Rare e Oncoematologiche, che ha ribadito come l’obiettivo di lungo periodo sia arrivare a un aggiornamento annuale del panel nazionale SNE, senza attendere i tempi di revisione dei LEA.

Leggi il comunicato stampa di UNIAMO