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L’esiguo numero di pazienti, i sintomi spesso eterogenei, la carenza di metodologie standardizzate e la frammentazione dei quadri normativi sono gli ostacoli principali che frenano la partecipazione agli studi clinici nell’ambito delle patologie rare e ultra - rare. Il progetto RealiseD si propone proprio di ovviare a queste difficoltà attraverso lo sviluppo di strumenti e risorse metodologiche all’avanguardia per far progredire la sperimentazione e la valutazione di nuove terapie.

Di recente, ReleaseD ha avviato un'indagine – che si concluderà il prossimo 28 gennaio - volta a identificare i fattori che influenzano l'arruolamento negli studi clinici sulle malattie rare. La consultazione invita operatori sanitari, mondo accademico, rappresentanti dell'industria, enti regolatori, sponsor di studi clinici e rappresentanti dei pazienti a condividere il loro punto di vista, contribuendo a promuovere strategie di arruolamento che rendano gli studi più inclusivi e incentrati sul paziente, perciò più efficaci. Tutte le risposte sono rigorosamente anonime e verranno condivisi solo dati aggregati.

Il sondaggio online è accessibile a questo link ed è strutturato in tre sezioni: la prima esamina i fattori strutturali e del sito di sperimentazione, dunque la logistica, il personale e gli strumenti di condivisione dei dati; la seconda si concentra sulla progettazione della sperimentazione e sui fattori operativi, quali la sede del trial, la sua durata e l'esperienza dei partecipanti; la terza sezione approfondisce i fattori legati al paziente, esaminando in che modo l'età, le opzioni terapeutiche e la gravità della malattia ne influenzano la partecipazione. 

Inoltre, dal 13 gennaio al 10 febbraio 2026, ReleaseD ospita quattro webinar proprio per approfondire il tema dell’innovazione nei trial clinici e, al contempo, promuovere una call to action in tale ambito.

Il progetto ReleaseD

RealiseD riunisce circa 40 partner provenienti dal mondo accademico, dagli enti regolatori, dagli istituti di ricerca clinica e dagli ospedali, dalle organizzazioni di pazienti e dalle aziende farmaceutiche o infrastrutture di ricerca europee per stabilire nuovi standard di riferimento per le sperimentazioni cliniche su malattie rare e ultra-rare. Il progetto, che durerà fino al 2029, è coordinato dalla Sigmund Freud Private University e da AstraZeneca, ed è finanziato dall'Innovative Health Initiative (IHI).

RealiseD si propone di:

- generare strumenti e risorse operative e metodologiche all'avanguardia attraverso un processo di co-creazione che coinvolga tutti gli esperti del settore;

- collaborare con le Reti di Riferimento Europee (ERN) per creare una rete di centri di sperimentazione clinica in tutta Europa. Le ERN testeranno anche le soluzioni RealiseD in quattro aree: epilessia pediatrica, patologie ossee, patologie oculari ed ematologia;

- accelerare lo sviluppo di terapie per chi vive con una malattia rara in Europa;

- stabilire nuovi standard di riferimento per le sperimentazioni cliniche sulle malattie rare e ultra-rare.