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La comunità europea delle malattie rare si è riunita di recente a Bruxelles nell’ High-Level Meeting on a European research and innovation ecosystem for rare diseases, dedicato a ricerca e innovazione. Dai dibattiti è emerso un messaggio chiaro: le malattie rare richiedono una visione politica europea coerente e di lungo periodo, che nessuno Stato membro può realizzare da solo.

La Dichiarazione finale ha rafforzato l’appello di EURORDIS per un Piano d’azione europeo sulle malattie rare. Come sottolineato da Avril Daly, presidente di EURORDIS, esiste oggi uno slancio concreto per trasformare questo impegno in un piano condiviso, ovvero nel Piano Europeo per le Malattie Rare, che verrà adottato ufficialmente nella Conferenza Europea sulle Malattie Rare e i Medicinali Orfani (ECRD 2026) in programma Praga il prossimo giugno.

Durante l’incontro sono stati ribaditi alcuni punti chiave:

- le malattie rare, proprio perché caratterizzate da piccole popolazioni di pazienti, elevata specializzazione e complessità dei percorsi di cura, rendono evidenti i limiti degli approcci nazionali.

- Le Reti di Riferimento Europee (ERN) sono state senza dubbio una delle principali storie di successo della cooperazione europea, ma senza investimenti adeguati, il rischio è quello di perdere competenze e infrastrutture già costruite.

- I relatori hanno inoltre evidenziato la necessità di rafforzare ecosistemi di ricerca integrati, collegando meglio ERN, biobanche, registri, partenariati di ricerca e lo Spazio europeo dei dati sanitari.

- Un tema critico è stato il calo della competitività europea nelle sperimentazioni cliniche, a causa di procedure lente e frammentate. È emersa la necessità di un sistema di sperimentazioni realmente paneuropeo, capace di attrarre ricerca e investimenti e di garantire ai pazienti, inclusi i bambini, un accesso equo agli studi clinici transfrontalieri.

- Ampio spazio è stato dedicato anche alla questione dei finanziamenti. Politiche ambiziose richiedono risorse stabili e prevedibili, in particolare nel prossimo Quadro Finanziario Pluriennale, con fondi dedicati al futuro Piano d’Azione UE e al sostegno continuo delle ERN, di ERDERA e di JARDIN. 

- È stato sottolineato il valore strategico del sostegno alle associazioni di pazienti, fondamentali per un coinvolgimento strutturato nei processi decisionali.

L’incontro si è concluso con un appello unificato per un Piano d’azione dell’UE sulle malattie rare, capace di dare coerenza alle iniziative esistenti e di trasformare sforzi frammentati in un impatto coordinato.