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Un’analisi, condotta dal Comitato Scientifico Regolatorio dell'International Rare Diseases Research Consortium (IRDiRC) su 53 nuovi farmaci orfani non oncologici approvati tra il 2021 e il 2022 in sei grandi aree regolatorie — Stati Uniti, Unione Europea, Giappone, Canada, Australia e Brasile — ha rivelato che, nonostante l’elevato grado di coerenza nelle prove scientifiche accettate dagli enti regolatori, ci sono notevoli discrepanze nelle tempistiche di autorizzazione e, dunque, nell’accesso ai farmaci da parte dei pazienti.

Tra i risultati principali, i ricercatori hanno evidenziato che il ritardo medio tra la prima approvazione e quelle successive può raggiungere i tre anni, nonostante le autorità regolatorie si basino spesso su pacchetti di evidenze identici o molto simili. Il 69% dei farmaci analizzati è stato infatti autorizzato utilizzando prove equivalenti e, nella maggior parte dei casi, un singolo studio clinico ben controllato è risultato sufficiente per ottenere il via libera.

Inoltre, nonostante il 99% dei farmaci venga approvato in almeno due regioni, la loro diffusione globale resta limitata: poche aziende presentano domanda in tutte le principali giurisdizioni, contribuendo così ad allargare il divario nell’accesso alle terapie.

I risultati, però, fanno emergere un’opportunità importante: programmi di revisione collaborativa, come le valutazioni congiunte tra agenzie o i modelli di affidamento reciproco, potrebbero accelerare significativamente il percorso di approvazione, riducendo le disuguaglianze nell’accesso alle cure e favorendo un impatto globale più rapido delle innovazioni terapeutiche.

La questione è cruciale per i circa 300 milioni di persone che convivono con una malattia rara in tutto il mondo. Le piccole dimensioni delle popolazioni di pazienti e la loro dispersione geografica rendono indispensabili sperimentazioni multinazionali e un forte coordinamento tra le autorità di regolamentazione. Eppure, come emerge da questo studio, i pazienti di alcune regioni devono attendere anni per ottenere terapie già disponibili altrove, nonostante la sostanziale concordanza sui requisiti clinici. Un collo di bottiglia che rende urgente un migliore coordinamento internazionale.

Leggi lo studio: “Non-oncologic orphan drug approvals across the world: Types of evidence required and time to approval”