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L’accesso equo, tempestivo e omogeneo alle terapie e ai trattamenti, farmacologici e non, per le malattie rare. È questo il tema, cruciale e complesso, scelto da Uniamo - Federazione italiana delle malattie rare per il Rare Disease Day 2026, che si terrà come di consueto a febbraio.

La nuova campagna nazionale per la Giornata delle Malattie Rare è stata presentata in una conferenza stampa ospitata presso la sede dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) a Roma.

Uniamo rileva che ci sono differenze regionali nei tempi e nella disponibilità di farmaci, terapie riabilitative e ausili. C’è disomogeneità spesso anche a livello di singola provincia o addirittura di Aziende sanitarie locali.

“Il focus della Campagna 2026 - sottolinea Annalisa Scopinaro, presidente di Uniamo - sarà incentrato su terapie e trattamenti, anche se il nostro sguardo si allarga a quelli non farmacologici e agli ausili. Sono in arrivo molte nuove terapie che promettono un miglioramento a volte drastico di salute e qualità di vita. Sarà importante metterle a disposizione in tempi rapidi e uniformemente su tutto il territorio nazionale”.

“Le persone con malattia rara - evidenzia il presidente di Aifa, Robert Nisticò - ci ricordano ogni giorno qual è la ragion d’essere di un’agenzia regolatoria: garantire che l’innovazione arrivi davvero a chi ne ha più bisogno, senza diseguaglianze. Oggi più del 20% dei nuovi farmaci autorizzati in Europa riguarda malattie rare e abbiamo già a disposizione oltre 140 farmaci orfani; nel solo 2024, l’Agenzia europea del farmaco (Ema) ha approvato 17 nuovi medicinali orfani, molti dei quali altamente innovativi. In questo scenario è prioritaria la necessità di rafforzare i registri di patologia, l’interoperabilità dei dati e un’infrastruttura informativa nazionale che consenta di misurare bisogni, esiti e valore delle terapie. Questo è cruciale soprattutto alla luce dell’arrivo di terapie ad altissimo impatto clinico ma anche economico. Le associazioni dei pazienti rappresentano un motore fondamentale per orientare le politiche regolatorie e l’accesso all’innovazione sulla base di bisogni reali”.