NEWS

Un piano d'azione europeo sulle malattie rare che sappia integrare la legislazione vigente, promuovere gli investimenti e rafforzare la cooperazione a livello nazionale e dell'UE. A queste conclusioni e all’unanimità sono giunti gli esperti e i responsabili politici riuniti a Varsavia il 10 e l’11 aprile 2025 in occasione del convegno Verso un piano d'azione dell'UE sulle malattie rare. L'evento, organizzato dal Comitato economico e sociale europeo (CESE), dal ministero polacco della Sanità e dall'Università di medicina di Varsavia, ha dato seguito al parere del CESE Non lasciare indietro nessuno: l'impegno europeo nella lotta contro le malattie rare e ai precedenti convegni organizzati dal CESE a Budapest e a Bruxelles nel 2024 e a Bilbao nel 2023.

Innanzitutto, si legge nel comunicato stampa del CESE, la Commissione europea e gli Stati membri dell'UE dovrebbero avere piattaforme di condivisione delle conoscenze e di collaborazione per elaborare risposte ad hoc per i pazienti, colmando le lacune in materia di assistenza. Ad oggi, infatti, l'accesso a una diagnosi rapida, a cure tempestive e a un'assistenza coordinata rimane disomogeneo tra gli Stati membri. Si assiste ancora a quella che Adam Jarubas, presidente della commissione per la sanità pubblica del Parlamento europeo, ha definito la "lotteria sanitaria geografica", ossia le disparità nell'accesso ai medici specialisti. I piani nazionali per le malattie rare svolgono un ruolo cruciale nell'affrontare queste sfide, ma per rendere possibile un progresso sostenibile è essenziale una maggiore cooperazione a livello europeo. Fondamentale, al riguardo, la collaborazione tra le reti di riferimento europee (ERN) e i sistemi sanitari nazionali.

L'accesso a trattamenti efficaci rimane difficile a causa anche degli ostacoli normativi, economici e legati alla ricerca che ritardano l'innovazione e la messa a disposizione di tali trattamenti. La guerra in Ucraina ha aggiunto ostacoli al trattamento e all'assistenza dei cittadini ucraini con malattie rare.

Un altro punto importante è la diagnosi precoce e accurata, in quanto l'individuazione tempestiva della malattia consente una gestione più efficace, trattamenti mirati e migliori risultati a lungo termine. I progressi nella genomica, nei programmi di screening e nelle iniziative di condivisione dei dati, come lo spazio europeo dei dati sanitari (EHDS), offrono nuove opportunità per ridurre i ritardi diagnostici e ottenere risultati migliori per i pazienti.