Orphanet (www.orpha.net) è un database europeo che ha l'obiettivo di fornire informazioni sulle malattie rare e servizi correlati. Le malattie presenti in questo database sono codificate con l'ORPHA code, un sistema originale di codifica, che, se integrato nei flussi informativi sanitari, potrebbe offrire maggiore visibilità alle malattie rare e facilitare le analisi epidemiologiche. Negli anni, l’ORPHA code è stato implementato per essere allineato con altri sistemi di classificazione (es. ICD-10, OMIM). Orphanet è stato fondato in Francia dall’INSERM (Istituto nazionale francese per la salute e la ricerca medica) nel 1997, diventando un progetto europeo a partire dal 2000, mediante lo stanziamento di fondi dedicati da parte della Commissione Europea e ha esteso gradualmente la sua rete a 40 paesi, inclusa l'Italia. Il database è accessibile gratuitamente in 8 lingue, incluso l'italiano. Le attività di Orphanet-Italia (orphanetitalia@opbg.net) sono coordinate dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma.
La normativa vigente prevede le seguenti categorie di farmaci: • fascia A (gratuiti per tutti gli assistiti del SSN) • fascia A con Nota AIFA (gratuiti solo per le persone che si trovano nelle particolari condizioni indicate nella Nota) • fascia C (a pagamento per tutti gli assistiti, compresi gli assistiti esenti per malattia cronica e per malattia rara ). In alcune Regioni (ad esempio Piemonte e Lombardia), tuttavia, tramite specifiche disposizioni regionali viene garantito l’accesso gratuito anche ai farmaci in fascia C, così come ai prodotti parafarmaceutici ( es. integratori alimentari, creme etc., solitamente a pagamento) purché indicati nel piano terapeutico e considerati, all’interno di esso, necessari ed insostituibili. Per conoscere il dettaglio di questi provvedimenti è bene rivolgersi direttamente alla propria ASL o agli sportelli informativi della Regione di residenza.