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15 febbraio 2024 - 15 febbraio 2024
La comunità GM2 (malattie di Tay-Sachs e Sandhoff) ha organizzato il primo incontro in assoluto sullo sviluppo di farmaci incentrati sul paziente con la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti.
L'incontro, online, aperto a tutti, ha lo scopo, oltre che di sensibilizzare sul GM2, di informare, dalla viva voce dei pazienti stessi, i membri della FDA e altri stakeholder chiave - sviluppatori di prodotti medici, fornitori di servizi sanitari – sui sintomi, sull’impatto della malattia, sulle esperienze dei pazienti con i trattamenti attualmente disponibili.