Si occupa di:
- Fornire assistenza alle persone affette da tali patologie
- Offrire assistenza morale e supporto organizzativo ai pazienti e ai loro familiari
- Intervenire presso le autorità sanitarie e politiche competenti al fine di ottenere l'inserimento nell'elenco nazionale di malattie rare ed il riconoscimento dello stato di invalidità, potendo fruire delle esenzioni sanitarie e farmaceutiche
- Sostenere economicamente la ricerca scientifica
- Partecipare al finanziamento di progetti