L'associazione si occupa di:
- Promuovere l'informazione sociale e sanitaria sulle problematiche dei malati rari e sensibilizzare l'opinione pubblica
- Realizzare un centro di raccolta dati per la divulgazione delle conoscenze e delle risorse esistenti
- Individuare i centri di riferimento
- Promuovere e sostenere la ricerca scientifica
- Istituire gruppi di auto-aiuto tra genitori e malati
Segue tutte le malattie