Ricerca e divulgazione di informazioni mediche, scientifiche e farmacologiche;
Ricerca e selezione dei luoghi più idonei al trattamento terapeutico;
Condivisione delle esperienze acquisite durante il decorso delle malattie.
Organizzazione delle conoscenze migliorando sia i tempi sia l'efficacia delle scelte terapeutiche.
Divulgazione e contributo al miglioramento della legislazione in merito alle terapie ed all'assistenza dei portatori di malattie genetiche rare.