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Tre pazienti pediatrici affetti da forme molto gravi di Lupus eritematoso sistemico, rara patologia infiammatoria autoimmune che colpisce la cute ed i muscoli scheletrici, e ricoverati all'Ospedale Bambino Gesù di Roma hanno sperimentato, per la prima volta, una terapia genica con cellule Car-T capace di mandare in remissione la loro malattia. Fino ad oggi, infatti, erano stati sottoposti a questa cura con successo solo cinque adulti.  

I risultati di questa cura sono stati presentati al Congresso europeo di Reumatologia pediatrica di Rotterdam e, a Padova, ai lavori del “Centro nazionale per lo sviluppo della terapia genica” previsto dal PNRR. 

Le cellule Car-T, usate principalmente in ambito oncoematologico per leucemie, linfomi e mielomi, non sono altro che linfociti T prelevati da un paziente e reingegnerizzate in laboratorio, in modo da renderle capaci di riconoscere uno specifico antigene bersaglio espresso dai tumori ed aggredirlo. Una volta preparate vengono reinfuse nello stesso paziente. 

I ragazzi sono in remissione di malattia e non assumono più farmaci immunosoppressori. 

Questo risultato fornisce speranza a chi ha una malattia genetica e condizioni cliniche gravi perché questa terapia può migliorare la qualità di vita e può ridurre i costi a lungo termine associati alla gestione di determinate malattie.