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L'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha accettato la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) di Sanofi per l'olipudasi alfa, una terapia enzimatica sostitutiva sperimentale in corso di valutazione per il trattamento del deficit di sfingomielinasi acida (ASMD). Il MAA sarà riesaminato nell'ambito di una procedura di valutazione accelerata e una decisione normativa europea  prevista nella seconda metà del 2022. Se approvato, olipudase alfa diventerà la prima e unica terapia per il trattamento di questa malattia, secondo Sanofi.

LA ASMD è una malattia genetica rara causata dallʼalterazione di un enzima chiamato sfingomielinasi acida (ASM). Storicamente conosciuto come malattia di Niemann-Pick, lʼASMD si suddivide in 3 tipi - A, A/B e B - che possono avere insorgenza, progressione e sintomi diversi