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Un dialogo costante fra pazienti, clinici e istituzioni può creare quella rete comune indispensabile alla ricerca e ad affrontare con successo la sfida dell’accesso all’innovazione. Questo il filo conduttore del webinar “Terapie avanzate in Italia: l’oggi e il domani” organizzato da Istituto Superiore di Sanità e Assobiotec-Federchimica - che per l’occasione ha presentato anche il suo nuovo position paper Cell&Gene - svoltosi lo scorso 24 novembre in ISS.

  “Solo una forte alleanza tra enti di ricerca, istituzioni e imprese innovative – ha dichiarato Silvio Brusaferro presidente dell’ISS - può mantenere alto il livello di innovazione in Italia. Mentre la messa a punto di trattamenti innovativi e sostenibili (spesso anche a partire da una ricerca di tipo accademico) è una responsabilità delle aziende produttrici, il compito delle istituzioni è quello di garantire lo sviluppo di terapie efficaci e sicure e di favorirne il trasferimento al letto del paziente. La sfida del futuro è offrire la possibilità a tutti i pazienti di essere trattati in modo equo e sostenibile, colmando le discrepanze regionali”.

 Una sfida, quella delle Terapie Avanzate (ATMP), che riguarda da vicino le malattie rare. Tra le ATMP, infatti, vi sono le terapie geniche, che stanno dimostrando la loro efficacia non tanto nel curare i sintomi, quanto, a determinate condizioni, la malattia stessa. Una sfida che richiede l’introduzione di nuovi modelli rispetto a tutte le fasi di sviluppo di questi prodotti: dalla preclinica allo sviluppo clinico fino all’autorizzazione e alla somministrazione ai pazienti.

 “Persone con malattie gravi e prive di terapie soddisfacenti hanno il diritto di accedere rapidamente a trattamenti potenzialmente efficaci – spiega Patrizia Popoli Direttrice del Centro Nazionale Ricerca e Valutazione Preclinica e Clinica dei Farmaci dell’ISS - e rendere possibile questo diventa quindi un dovere per aziende e istituzioni. A queste ultime, in particolare, spetta il difficile compito di fornire un supporto regolatorio alle imprese, di garantire lo sviluppo di farmaci sufficientemente efficaci e sicuri, di adottare strategie di valutazione che si adattino alla complessità delle Terapie Avanzate pur mantenendo il necessario rigore metodologico, di identificare e mettere in atto le misure organizzative per il trasferimento clinico delle scoperte”. 

 A spiegare come le Terapie Avanzate possano aiutare i malati rari, è intervenuto Alessandro Aiuti, vicedirettore dell'Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (Sr-Tiget). “Le Terapie Avanzate si sono rivelate un successo in malattie rare come l'Ada Scid, causata dall'alterazione di un gene che permette la produzione di un enzima importante per la funzionalità dei linfociti, fondamentali per combattere le infezioni: sono sopravvissuti tutti i 41 pazienti oggetto del trattamento e la correzione delle cellule staminali ematopoietiche ha permesso di ripristinare la funzionalità del loro sistema immunitario, proteggendoli da infezioni severe”.

 Lo studio più recente riguarda la Sindrome di Hurler, malattia metabolica che colpisce alcuni organi, lo scheletro e il sistema nervoso. “Anche qui - ha proseguito Aiuti, che è anche professore ordinario di Pediatria all'Università-Vita Salute San Raffaele di Milano - un trapianto allogenico ha innescato la produzione di un enzima mancante, provocando la detossificazione nel sangue e nelle urine, favorendo la sviluppo delle capacità motorie dei bambini a un ritmo molto vicino alla normalità, così come è migliorata la funzionalità delle articolazioni e la motricità fine”.

 ATMP in crescita: più di 2.600 studi clinici nel mondo

 Solo un anno fa, in occasione del primo webinar ISS Assobiotec-Federchimica sulle Terapie Avanzate, si parlava di una decina di terapie disponibili in Italia. Negli ultimi 12 mesi sono state approvate da EMA 4 nuove ATMP. Oggi sono 14 quelle già in commercio in Europa, approvate per 17 indicazioni: 7 hanno ricevuto la rimborsabilità da AIFA, mentre 6 sono in corso di valutazione. I dati dell’ultimo Report ATMP Forum, ci dicono anche che le nuove sperimentazioni in corso sono per una ventina di patologie e che le aree terapeutiche maggiormente coinvolte sono l’oncologia e l’ematologia. Una fotografia che mostra chiaramente come il numero di queste terapie è destinato rapidamente a crescere. Un trend confermato anche dai dati di Alliance Regenerative Medicines che parlano di oltre 2.600 trial nel mondo, di cui più di 240 già in fase 3 (158 portati avanti dall’industria bio-farmaceutica, 85 da accademia, governi o altre istituzioni). Nei prossimi 10 anni arriveranno dunque nella pratica clinica molte nuove terapie, destinate a patologie sempre di nicchia, ma sicuramente meno rare.

 “Per vincere la sfida di un accesso rapido all’innovazione - dichiara Riccardo Palmisano, Presidente di Assobiotec-Federchimica - serve un’alleanza permanente tra enti di ricerca, imprese innovative ed enti regolatori. Per questo proponiamo di rafforzare la già proficua collaborazione nata lo scorso anno nella Tavola Rotonda con ISS, Ministero della Salute, AIFA, Regioni, attraverso l’istituzione di un tavolo di confronto permanente che possa, in maniera periodica, riunirsi. L’obiettivo è chiaro: evidenziare e sciogliere, insieme, i tanti nodi che ancora oggi si incontrano lungo tutte le diverse fasi di sviluppo di queste terapie”.

 “Quando una dozzina di anni fa è nato, in Assobiotec-Federchimica, il gruppo di lavoro Cell & Gene, specificamente dedicato alle Terapie Avanzate – aggiunge Luigi Boano, Vice Presidente dell’Associazione industriale - poteva sembrare a molti un prematuro salto in avanti. Era invece forte in noi la consapevolezza di quanto queste terapie avrebbero rappresentato, in futuro, il radar delle cure per diverse malattie dall’esito infausto: malattie rare, tumori… Qui, oggi, mettiamo a disposizione degli stakeholder di riferimento, un nuovo, aggiornato documento di posizione, nel quale sono analizzate e proposte raccomandazioni per una corretta, efficace, sostenibile e sicura gestione delle diverse fasi del processo di gestione degli ATMPs, nell’ottica di garantire la disponibilità di questi farmaci per tutti quei pazienti che possono trarne beneficio”. 

 Cosa sono le Terapie avanzate (ATMPs)

 Le Terapie avanzate, che comprendono le terapie cellulari, geniche e l’ingegneria dei tessuti, e che in Europa sono denominate ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products) sono le protagoniste di una rivoluzione in ambito medico. Per la prima volta nella storia della medicina è stato possibile mettere a punto farmaci a base di materiale biologico, personalizzati e che aspirano a guarire il paziente in un’unica somministrazione. 

A differenza delle piccole molecole di sintesi chimica e delle macromolecole biotecnologiche come gli anticorpi monoclonali e le proteine ricombinanti, le ATMP sono costituite da cellule o tessuti, eventualmente ingegnerizzati, o da acidi nucleici. Questi farmaci, innovativi per definizione, stanno dimostrando la loro efficacia non tanto nel curare i sintomi, quanto la malattia stessa, intervenendo direttamente sulle cause e offrendo nuove prospettive di guarigione per patologie che sino a ora non avevano soluzione terapeutica.