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Aifa ha pubblicato il nuovo Rapporto "Orizzonte farmaci" 2021,  documento che ha lo scopo di fornire informazioni sui nuovi medicinali e sulle nuove terapie più promettenti, che nel 2020 hanno avuto un parere positivo dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) o che potrebbero averlo negli anni successivi.

Dal rapporto s evince che nel corso del 2020 sono stati autorizzati a livello europeo 72 nuovi medicinali: 45 medicinali contenenti nuove sostanze attive (di cui 20 medicinali orfani per il trattamento di patologie rare e 25 medicinali non orfani), 12 medicinali biosimilari e 15 medicinali equivalenti. Tra i farmaci autorizzati, circa il 50% è rappresentato dai medicinali antineoplastici e immunomodulatori destinati al trattamento di alcuni tipi di tumori solidi (quali il tumore del polmone, della mammella e dell’ovaio) e del sangue (quali linfoma, leucemia e mieloma).

Tra i medicinali orfani che hanno ricevuto il parere positivo dell’EMA, 3 sono medicinali per terapie avanzate e, in particolare, si tratta di terapie geniche: Zolgensma per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale, Tecartus per il trattamento del linfoma a cellule mantellari e Libmeldy per il trattamento della leucodistrofia metacromatica).

Per il 2021 è atteso un parere da parte dell’EMA  per 83 nuovi medicinali: 57 medicinali contenenti nuove sostanze attive (di cui 29 medicinali orfani per il trattamento di patologie rare e 28 medicinali non orfani), 11 medicinali biosimilari e 15 medicinali equivalenti. Dei  29 medicinali orfani attualmente in valutazione, 6 sono per terapie avanzate: Sitoiganap (ERC-1671), Idecabtagene vicleucel, Lisocabtagene maraleucel, Eladocagene exuparvovec, Elivaldogene autotemcel, Lenadogene nolparvovec, rispettivamente per il trattamento di Sintesi 15 72 gennaio dicembre 2020 Medicinali non orfani 25 Medicinali orfani 20 Medicinali per terapie avanzate 3 Medicinali biosimilari 12 Medicinali equivalenti 15 glioma, mieloma multiplo, linfoma a cellule B, deficit di decarbossilasi degli L aminoacidi aromatici, mutazione genetica ABCD1 e adrenoleucodistrofia cerebrale, perdita della vista.

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