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SMA: Aifa approva accesso anticipato per Zolgensma

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L'Agenzia Italiana del Famraco (AIFA) , con DETERMINA 12 novembre 2020, ha inserito onasemnogene abeparvovec ( nome commerciale Zolgensma ), farmaco sviluppato da Novartis gene therapies, nell’elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale (ai sensi della legge del 23 dicembre 1996, n. 648), per il trattamento entro i primi sei mesi di vita di pazienti con diagnosi genetica (mutazione bi-allelica del gene Smn1 e fino a 2 copie del gene Smn2) o diagnosi clinica di Sma di tipo 1. La terapia genica per la Sma rappresenta una svolta radicale per la patologia: è infatti concepita per affrontare la causa genetica della malattia, agisce sostituendo la funzione del gene mancante o non funzionante Smn1 e si somministra una sola volta nella vita del paziente per via endovenosa.

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  • Data di pubblicazione 24 novembre 2020
  • Ultimo aggiornamento 24 novembre 2020