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Bambini e adolescenti con mutazione R117H potranno usare ivacaftor

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La Commissione Europea ha ufficialmente approvato l’estensione delle indicazioni relative a ivacaftor (Kalydeco®), un potenziatore di CFTR utilizzato per il trattamento della fibrosi cistica. In Europa, da oggi, il farmaco potrà essere impiegato anche in bambini e adolescenti, di età pari o superiore a 6 mesi e di almeno 5 kg di peso, che presentano una mutazione R117H nel gene CFTR, la più comune mutazione a funzione residua all’origine della FC.

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  • Data di pubblicazione 17 giugno 2020
  • Ultimo aggiornamento 17 giugno 2020