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Lo studio dei meccanismi di diverse malattie genetiche e lo sviluppo di potenziali approcci terapeutici. Con questi obiettivi gli “Starting grant”, finanziamenti per ricercatori di talento ad inizio carriera, sono stati destinati dall’Erc, Consiglio europeo della ricerca, a tre giovani studiosi Telethon. Si tratta di Samuele Ferrari e Attya Omer dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica (SR-TIGET) e dell'Università "Vita-Salute" San Raffaele di Milano e Ivana Trapani dell’Istituto Telethon di Genetica e Medicina (TIGEM) di Pozzuoli.

In particolare, i progetti di ricerca a cui vengono assegnati 1,5 milioni di euro ciascuno, riguardano l’approfondimento sulla sindrome VEXAS, la terapia genica in vivo con vettori derivati da virus adeno-associati (AAV) e il trapianto di cellule staminali ematopoietiche.

“Ancora una volta - sottolinea Celeste Scotti, direttore Ricerca e Sviluppo di Fondazione Telethon - è stato premiato il grande impegno profuso da giovani talentuosi che saranno il futuro della ricerca e che hanno tutte le potenzialità e le opportunità per essere i protagonisti di importanti innovazioni anche in termini terapeutici nell’area delle malattie genetiche rare”.