L'associazone si occupa di:
- sensibilizzare l'opinione pubblica sulle malattie rare, a partire dall'età infantile, con particolare riguardo alla sindrome di Alagille;
- sostenere da un punto di vista economico, pratico e logistico i pazienti (specialmente in età infantile) e le loro famiglie;
- organizzare eventi divulgativi, di informazione e sensibilizzazione;
- creare e mantenere contatti con organizzazioni nel panorama internazionale;
- sostenere e incentivare la ricerca scientifica