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È arrivato un nuovo parere negativo da parte del Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) per il farmaco Ataluren, utilizzato con autorizzazione in commercio condizionata nel trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, rara malattia neuromuscolare ereditaria.  

Il Chmp, che già si era espresso negativamente sul rinnovo dell’autorizzazione, a fronte di una ulteriore richiesta di approfondimento avanzata qualche settimana fa dalla Commissione Europea, che includesse anche i dati cosiddetti real-life relativi al farmaco, pur riconoscendo un bisogno medico insoddisfatto ha concluso che l'efficacia non è confermata. A chiedere di riesaminare il parere del Chmp, anche le associazioni dei pazienti Parent Project aps, Uildm - Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare e Uniamo - Federazione Italiana Malattie Rare, e Aim, Associazione Italiana Miologia.  

“La decisione di Ema - specifica Annalisa Scopinaro, presidente di Uniamo - viene alla fine di un lungo percorso che ha tenuto conto di quanto presentato dall’azienda farmaceutica e degli end point normalmente valutati a termini di legge e prassi. Il caso Ataluren evidenzia che proprio questi ultimi devono essere calibrati e definiti con criteri che tengano conto delle necessità delle malattie rare e anche della loro scarsa numerosità”.  

Le associazioni dei pazienti in merito all’utilizzo del farmaco si erano fatte promotrici della campagna 'Buy Some Time' che con una petizione su Change.org ha fatto totalizzare più di 15.000 firme.  

"Siamo confusi e attoniti e avremo bisogno di qualche giorno per approfondire meglio la situazione - spiega Filippo Buccella, fondatore di Parent Project aps - Ad un primo sguardo, ci sembra che sia stata disattesa la raccomandazione della Commissione Europea. La nostra prima priorità è che la voce degli 800 pazienti che assumono Ataluren in Europa sia ascoltata. Siamo disposti a fare tutto ciò che è in nostro potere perché la decisione finale tenga conto dei dati di vita reale della comunità Duchenne".