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Lancet Neurology ha recentemente pubblicato uno studio di ricercatori tedeschi che valuta l'impatto di Nusinersen nella SMA (Atrofia Muscolare Spinale) a esordio tardivo in una vasta popolazione di pazienti. Lo studio real-world sull'efficacia del farmaco contiene i dati di 124 pazienti adulti con SMA (Tipo 2 e 3), 57 dei quali sono stati seguiti per 14 mesi e mostrano un miglioramento clinicamente significativo del punteggio HFMSE con un aumento medio di 3,12 punti.

Tutti i pazienti  (età 16-65 anni) sono in cura presso dieci centri tedeschi per le malattie neuromuscolari, provenienti in buona parte da Essen, Dresda e Ulm.

Lo studio è consultabile online ed è stato pubblicato sull'edizione cartacea di Lancet Neurology ad aprile 2020