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Da un farmaco orale la speranza di ridurre trasfusioni in una forma rara di talassemia

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Un nuovo farmaco orale può ridurre significativamente la necessità di trasfusioni occasionali in pazienti con una forma di talassemia rara non trasfusione-dipendente detta intermedia, migliorando i livelli di emoglobina, la qualità di vita e alleggerendo così anche il servizio sanitario.

È questa una delle conclusioni principali che derivano dallo studio di fase 3 Energize, condotto in 70 ospedali di 18 paesi e pubblicato su The Lancet. L’ospedale Cardarelli di Napoli è tra le principali realtà coinvolte nella ricerca.

Con il nuovo farmaco orale, si apre la possibilità di evitare molte trasfusioni occasionali e probabilmente per alcuni pazienti il passaggio alle trasfusioni regolari, come a volte avviene per gestire le complicanze della patologia.

"Per chi è colpito dalla malattia è una svolta epocale - spiega il dottor Paolo Ricchi, direttore del reparto di ‘Malattie Rare del Globulo Rosso’ dell’ospedale napoletano -: si riduce di molto il rischio di ricevere trasfusioni occasionali, cosa che in un periodo di carenza pressoché cronica di sangue e di donatori è una buona notizia per tutto il sistema della salute, perché significa riservare tali trattamenti a pazienti affetti da talassemia major, una forma severa e trasfusione-dipendente".

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  • Data di pubblicazione 11 settembre 2025
  • Ultimo aggiornamento 11 settembre 2025