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Malattia di Huntington, identificato un gene per una possibile futura terapia

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E’ stato individuato nei trial preclinici un gene, chiamato Mtf1, in grado di proteggere le cellule danneggiate dalla malattia di Huntington. Lo studio, pubblicato sulla Nature Communications e finanziato dalla Fondazione Telethon, è stato condotto dai ricercatori dell’Università di Padova in collaborazione con diversi atenei e centri di ricerca, italiani ed europei.

Il difetto genetico alla base della patologia, che porta all’accumulo di una proteina chiamata huntingtina, responsabile della morte progressiva delle cellule di alcune zone del cervello, è conosciuto da tempo, ciononostante non è stato possibile finora mettere a punto una terapia in grado di contrastarne i danni. L’individuazione di Mtf1 rappresenta il primo passo per lo sviluppo futuro di una nuova strategia terapeutica.

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  • Data di pubblicazione 27 luglio 2023
  • Ultimo aggiornamento 27 luglio 2023