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I ricercatori dell'Ospedale pediatrico Bambino Gesù hanno individuato un farmaco in grado di restituire la funzionalità delle cellule danneggiate, riprodotte in laboratorio attraverso le cellule staminali pluripotenti "indotte" per la cura della sindrome di Brown Vialetto Van Laere  o Deficit da Trasporto di Riboflavina(RDT).

RDT è malattia genetica molto rara che paralizza progressivamente i motoneuroni, le cellule del sistema nervoso centrale che controllano la parola, il respiro e i movimenti del corpo, di cui ad oggi  sono noti circa 260 casi al mondo.

La ricerca, pubblicata sull'International Journal of Molecular Sciences (IJMS), è stata condotta dall'Area di Genetica e Malattie Rare del Bambino Gesù in stretta collaborazione con l'Associazione di pazienti ‘Cure RTD Foundation'.

Per conoscere nel dettaglio, metodi, risultati e prospettive, leggi l'articolo su IJMS.