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Registro Stride per la distrofia muscolare di Duchenne

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13 gennaio 2021

Il 13 gennaio 2021 sarà presentato ai pazienti e ai clinici italiani lo studio STRIDE (Strategic Targeting of Registries and International Database of Excellence), una partnership collaborativa tra TREAT-NMD e PTC Therapeutics. Si tratta del primo registro di un farmaco per i pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Il registro rappresenta il più grande studio nel mondo basato sulla pratica clinica (real world) dei pazienti DMD con mutazioni nonsenso (nmDMD). STRIDE è uno studio internazionale, osservazionale, post-approvazione che è stato richiesto dalle autorità regolatorie per la valutazione post-marketing dell'uso di ataluren ed è in corso nei Paesi in cui ataluren è disponibile in commercio o tramite un programma di accesso precoce.

L'evento online, che si svolgerà alle ore 13, è organizzato da Parent Project in collaborazione con O.M.a.R., Osservatorio Malattie Rare. Per partecipare clicca qui. 

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  • Data di pubblicazione 7 gennaio 2021
  • Ultimo aggiornamento 7 gennaio 2021