L'associazione svolge le seguenti attività:
- promuovere e sostenere la ricerca scientifica;
- sensibilizzare e informare il pubblico sulla malatta;
- sollecitare le autorità politiche;
- supportare e implementare progetti diretti;
- promuovere l’autonomia e l’integrazione sociale dei pazienti; incentivare le politiche del “dopo di noi”; promuovere iniziative di raccolta fondi.