L’Associazione si occupa di:
- promozione della ricerca scientifica;
- incoraggiamento e supporto alla comunicazione e collaborazione tra medici e ricercatori in ambito nazionale e internazionale;
- informazione e aggiornamento delle famiglie di pazienti, volti a favorire il miglioramento delle loro condizioni di vita;
- sensibilizzazione e informazione del personale medico e sanitario;
- divulgazione di informazioni scientifiche;
- organizzazione, partecipazione e gestione di eventi.