L'associazione si occupa di:
- finanziare progetti di ricerca nel campo delle malattie metaboliche;
- organizzare attività di promozione e raccolta fondi, dotazioni e risorse;
- organizzare scambi scientifico-culturali con Istituzioni Italiane e straniere; -
promuovere manifestazioni pubbliche per diffondere informazioni sulle malattie trombometaboliche e gli strumenti per prevenire e curarle; - promuovere congressi in Italia e all'estero tra esperti specialisti del settore.