L'associazione svolge attività di:
- finanziamento ricerca clinica;
- finanziamento ricerca genetica;
- organizzazione di convegni annuoali di approfondimento clinico, diagnostico e terapeutico;
- attivazione di Gruppi Di Auto Aiuto;
- consulenza legale;
- consulenza clinica;
- consulenza psicologica;
- elaborazione e diffuzione di materiale informativo;
- raccolta fondi.