L'associazione si occupa di:
- incoraggiare, coordinare e sostenere la ricerca;
- diffondere presso l'opinione pubblica le conoscenze sulla malattia;
- aiutare ed assistere pazienti affetti da questa malattia;
- diffondere informazioni tra gli operatori sanitari;
- reperire fondi per sostenere le ricerche;
- cooperare con le altre associazioni.