L'associazione si occupa di:
- sviluppare progetti di aiuto/sostegno a favore di persone che soffrono di malattie rare;
- sensibilizzare l'opinione pubblica sui problemi delle malattie rare anche tramite la produzione e diffusione di pubblicazioni in formati diversi, la promozione di attività di dialogo e coordinamento tra diversi enti, anche internazionali, con analoghe finalità;
- servizi di studio e ricerca, gestione di spazi informativi, multimediali, di socializzazione.
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