L'associazione:
- Informa pazienti e famiglie su quanto attiene alla malattia;
- offre orientamento sui servizi socio-sanitari e socio-assistenziali;
- offre ai pazienti consulenze medico-sanitarie, supporto e assistenza medica per la “presa in carico” della malattia, e un adeguato follow-up clinico;
- promuovee e sostiene studi e ricerche;
- organizza convegni e corsi di aggiornamento;
- interagiscee con il mondo sanitario istituzionale e favosce il dialogo con il mondo farmaceutico.