L'associazione si occupa di:
- diffondere la conoscenza delle malattie rare;
- attuare momenti di incontro per condividere le esperienze e le informazioni relative alle patologie rare;
- rappresentare presso le istituzioni sanitarie le esigenze comuni ed i bisogni delle persone con malattia rara;
- creare un network informatico;
- promuovere la ricerca medico-scientifica;
- attuare iniziative di raccolta fondi.