L'associazione si occupa di:
-creare e diffondere materiale scientifico e di comunicazione sulla patologia stessa;
- raccogliere dati, informare, educare; supportare le persone affette dalla patologia ed i loro familiari;
- stimolare la comunità medica e scientifica alla ricerca sulla patologia e di ottenere l’assistenza sanitaria ed i farmaci a livello completamente gratuito.