L'associazione si occupa di:
-diffondere informazione sulla Mucopolisaccaridosi III (sindrome di Sanfilippo) e promuovere la condivisione degli strumenti di supporto ai pazienti ed alle loro famiglie;
-raccolta fondi e beneficenza al fine di migliorare la qualità della vita dei pazienti;
-incentivare la ricerca scientifica.