L'associazione si occupa di:
-favorire l’incontro tra i malati e le loro famiglie per scambi di idee ed esperienze; -cercare di migliorare la qualità della vita delle persone ammalate;
- promuovere lo studio e la ricerca sulla cistinosi;
- costruire e mantenere aggiornato un sito web con il quale fornire informazioni precise, aggiornate e dettagliate;
- favorire contatti nazionali ed internazionali con analoghe associazioni.