L'Associazione si propone di:
- riunire i malati di malattie genetiche rare multisistemiche ed in particolare delle distrofie miotoniche;
- organizzare, promuovere e partecipare a convegni, studi e seminari;
- formare gli iscritti ad affrontare dette patologie;
- effettuare interventi di educazione sanitaria;
- organizzare ed attare studi scientifici;
- promuovere gruppi di sostegno psicologico.