L'associazione si occupa di:
- rappresentare i pazienti e le loro famiglie di fronte alle istituzioni e associazioni nazionali e internazionali che si occupano di tematiche affini;
- promuovere e sviluppare la ricerca scientifica;
-migliorare l’assistenza sociosanitaria;
- migliorare l’accesso alle cure;
- incoraggiare l’inserimento scolastico, lavorativo e sociale dei pazienti.