L’associazione è impegnata nel sostenere:
- la ricerca scientifica per arrivare il prima possibile ad una cura;
- la prevenzione per promuovere una diagnosi precoce e attendibile;
- l' assistenza socio-sanitaria per migliorare la qualità della vita dei pazienti e delle loro famiglie;
- l’informazione per diffondere notizie e aggiornamenti alle famiglie affette e sensibilizzare l’opinione pubblica sull’esistenza di questa malattia e dei problemi ad essa connessi.