L'associazione si occupa di:
- trovare in Italia e all'estero bambini affetti da questa malattia per raccogliere un maggior numero possibile di notizie su di essa;
- informare le famiglie in maniera semplice e chiara;
- creare una rete di informazione Nazionale e sensibilizzare l'opinione pubblica;
-orientare verso centri medici specifici.