| Roma 15 maggio 2025 | Newsletter n° 88 |
|
|
|
| Editoriale | News | Eventi |
RaraMente |
|
Newsletter dedicata al mondo delle malattie rare, frutto della collaborazione fra l'Istituto Superiore di Sanità e Uniamo Federazione Italiana Malattie Rare. Se vuoi scriverci o segnalare un'iniziativa, manda una e-mail a: newsletter.mr@iss.it |
editoriale |
|
|
15 maggio 2025
La ricerca è l’arma principale per dare risposte ai pazienti con malattie rare, l’Aifa approva il Bando 2025 per finanziare studi no profit |
|
A cura di Robert Nisticò, Presidente dell’Aifa, Agenzia italiana del farmaco |
|
Nel primo anno del mio mandato da presidente dell’Agenzia italiana del farmaco, è stato reso operativo il Fondo 2% per finanziare la ricerca indipendente sulle malattie rare, istituito dal Testo unico del 2021. Il Consiglio di amministrazione dell’Aifa ha approvato il Bando per il 2025, destinato a progetti e studi no profit che generino evidenze con ricadute concrete in questo campo. Una buona notizia, attesa dai pazienti. Ogni malato raro ha diritto a speranza, dignità e cure innovative, ma per la loro bassa incidenza le malattie rare pagano spesso lo scotto di essere poco attrattive per la ricerca profit, quella finanziata a fini commerciali. Per colmare questo gap, oltre ad aver adottato una serie di misure e incentivi che facilitano l’ingresso dei farmaci orfani sul mercato, l’Agenzia sostiene economicamente la ricerca indipendente sulle malattie rare, fondamentale per far progredire le conoscenze necessarie a decifrare patologie così complesse. La ricerca è l’arma principale che abbiamo a disposizione per arrivare a terapie farmacologiche efficaci e migliorare la salute e la qualità di vita dei pazienti. Promuovere la ricerca indipendente è parte del dna di Aifa, prima Agenzia dei medicinali in Europa ad averla inserita fra i suoi obiettivi istituzionali. Il Bando per il 2025 rappresenta un ulteriore passo nell’attuazione di quest’impegno, che l’Agenzia porta avanti con responsabilità e determinazione. Finanziato da una quota del Fondo costituito dal contributo delle spese promozionali sostenute annualmente dalle aziende farmaceutiche, prevede uno stanziamento di 17.800.000 euro ed è rivolto a tutti i ricercatori italiani di enti e istituzioni, che presentino studi preclinici e clinici finalizzati allo sviluppo di farmaci per patologie prive di trattamenti specifici, inclusi progetti per indagare e supportare nuove indicazioni terapeutiche di medicinali già in uso, e studi preclinici e clinici mirati allo sviluppo di farmaci orfani derivati dal plasma, medicinali biologici che vanno a sostituire le proteine di cui il paziente è carente. Il bando, con tutti i dettagli sui criteri di eleggibilità e le modalità di presentazione delle domande, sarà pubblicato sul portale dell’Aifa a giugno, al termine di un importante lavoro in corso per rendere più veloce e trasparente il sistema per la proposta e la valutazione dei progetti di ricerca.
Intanto, nei primi 4 mesi del 2025, con il via libera del Cda dell’Agenzia all’ammissione alla rimborsabilità da parte del Ssn, 4 nuovi farmaci per malattie rare sono stati resi accessibili ai pazienti italiani. Nel 2024 l’Aifa ne aveva autorizzati 7, portando a 153 i farmaci orfani disponibili in Italia su un totale di 167 approvati dall’Agenzia europea Ema. Il dato è in aumento rispetto al 2023 e questo è senz’altro un segnale positivo, soprattutto per pazienti che dispongono di poche opzioni terapeutiche. Le malattie rare pongono sfide particolari: sono da sempre vicino, anche per la mia formazione scientifica, a questa comunità di pazienti, meno rari di quanto si pensi. E sono convinto che il ruolo e il contributo diretto delle associazioni siano essenziali, per portare all’attenzione dell’Aifa esperienze di vita reale, bisogni concreti e criticità da superare. |
news |
FOCUS |
|
15 maggio 2025 Le mamme dei bimbi con malattia rara, tutto il mondo in una carezzaMamme che più che lottare contro la malattia, con una logica da guerriere che in molti casi non appartiene al loro modo di essere, vivono con intensità, curiosità e una sana dose di realismo il legame con i figli. Abbiamo scelto di dare voce ai loro pensieri, in occasione della festa della mamma che è appena trascorsa |
| continua a leggere |
CRONACHE RARE |
|
15 maggio 2025 “Un Filo per la Vita”: 20 anni di impegno per l’Insufficienza Intestinale Cronica Benigna, fino all’inserimento della malattia nei LeaLa IICB, per definizione "benigna" perché non tumorale, è una patologia caratterizzata da una persistente e grave riduzione della funzionalità intestinale. Chi ne è colpito non è in grado di assorbire i nutrienti necessari alla sopravvivenza e ha quindi bisogno di essere nutrito artificialmente, spesso in modo continuativo e per tutta la vita |
| continua a leggere |
DAL MONDO DELL'EDITORIA |
|
15 maggio 2025 Molto, un mondo che diventa ricchezza da esplorareIl libro parte dalla storia dell’elefantino Gulliver, chiamato così dalla mamma a cui ricorda negli atteggiamenti un esploratore, a cui però dal branco viene dato il nome Molto. Gulliver (detto Molto) cammina molto sghembo, è spesso molto rumoroso, è talvolta molto allegro o molto arrabbiato |
| continua a leggere |
NEWS DALL'EUROPA |
|
15 maggio 2025 La Joint Action JARDIN e l’integrazione delle reti europee per le malattie rare nei sistemi nazionali sanitariLe Reti di Riferimento Europee sono reti virtuali di fornitori di assistenza sanitaria altamente specializzati, nate nel 2017, sviluppate con l’obiettivo di affrontare le malattie rare e le malattie complesse a bassa prevalenza, che richiedono un’eccezionale concentrazione di competenze e risorse |
| continua a leggere |
NEWS DALLE ASSOCIAZIONI |
|
15 maggio 2025 Spondiloartrite assiale, quando anche i gesti più semplici diventano una sfidaIn occasione del World AS Day, lanciata la campagna internazionale “Lace Up for axSpA”, che mira a sensibilizzare sull’impatto reale della malattia. La sostanza è che anche un gesto semplice come allacciarsi le scarpe può diventare una sfida |
| continua a leggere |
NEWS |
|
15 maggio 2025 Intelligenza Artificiale, nuove speranze e sfide nella cura delle malattie rareL'IA sta diventando sempre più centrale nel trattamento delle malattie rare. Grazie a piattaforme predittive, ora è possibile analizzare vasti volumi di dati clinici e biologici, consentendo diagnosi più precise e tempestive |
| continua a leggere |
NEWS |
|
15 maggio 2025 "Uno, Nessuno, Centomila: Il Futuro della Ricerca e della Medicina nell'Era dei Dati Sanitari Condivisi"
L'evento si svolgerà presso la Biblioteca "Dario Nobili", Area Territoriale della Ricerca del CNR, Bologna
|
| continua a leggere |
NEWS DALLE ASSOCIAZIONI |
|
15 maggio 2025 Arte, Benessere e Salute, un Ponte tra Creatività e Cura, una web conference il 19 e 20 SettembreLa relazione tra arte e salute sta emergendo come un campo di ricerca e sperimentazione fondamentale, creando alleanze tra mondi tradizionalmente separati: sanitario, artistico-culturale e sociale. E’ questo il tema di una web conference si terrà il 19 settembre nel pomeriggio e il 20 settembre di mattina |
| continua a leggere |
eventi |
|
15 maggio 2025 - 17 maggio 2025 Lignano Sabbiadoro (Udine)Manifestazioni nazionali UILDM 2025: dall’Intelligenza Artificiale all’Intelligenza InclusivaTornano le Manifestazioni nazionali UILDM dal 15 al 17 maggio 2025: tre giorni incentrati sulle distrofie e le altre patologie neuromuscolari |
| continua a leggere |
|
16 maggio 2025 onlineAccelerare la ricerca clinica: dai pazienti ai dati sinteticiL'evento si svolge in occasione dell'International Clinical Trials’ Day |
| continua a leggere |
|
17 maggio 2025 Pavia e onlineAbbattere le barriere. Trasformare le sfide in opportunità nella disabilitàSaranno esplorate le sfide quotidiane presenti nella società per le persone che hanno una disabilità e si tenterà di scoprire come queste possano diventare preziose occasioni di crescita e rinascita personale |
| continua a leggere |
|
18 maggio 2025 online e in presenza a PadovaIl valore dello sguardo nella neurofibromatosi. Dialoghi tra il visibile e l’invisibileL’esperta, la Dott.ssa Francesca Cavalieri, esplorerà il significato profondo dello sguardo nella neurofibromatosi, tra dimensione individuale e relazionale |
| continua a leggere |
|
20 maggio 2025 Roma, Sala Caduti di Nassirya, Piazza MadamaPresentazione del libro "Vite sospese"Francesco Rossiello ha raccontato la sua storia di Huntington in un libro molto toccante che viene presentato in Senato |
| continua a leggere |
|
20 maggio 2025 onlineDonne, Salute e Rarità. Focus sugli aspetti psicologici al femminileNuovo appuntamento il 20 maggio con "Donne, Salute e Rarità", dedicato alla salute mentale |
| continua a leggere |
|
21 maggio 2025 Chantilly (Francia)European Educational Forum 2025Un’opportunità esclusiva di entrare in contatto con oltre 80 esperti di fama mondiale nel campo della macroglobulinemia di Waldenström |
| continua a leggere |
|
21 maggio 2025 - 23 maggio 2025 Genova, Policlinico San Martino59° Congresso Annuale della European Society for Clinical Investigation - Alla scoperta di nuove frontiere per il mantenimento della salute umanaPresente anche A.Ma.R.A.M. Aps interessata alla problematica delle malattie autoinfiammatorie e alla Febbre mediterranea familiare |
| continua a leggere |
|
22 maggio 2025 - 24 maggio 2025 Riga (Lettonia)EURORDIS Membership Meeting (EMM) 2025Il programma si concentra, attraverso tre workshop, sul coinvolgimento dei pazienti nell'advocacy e nell'assistenza sanitaria |
| continua a leggere |
|
22 maggio 2025 - 22 maggio 2025 onlineCiclo di incontri sulle aneuploidie dei cromosomi sessualiI cicli di incontri sulle aneuploidie dei cromosomi sessuali sono momenti formativi di confronto e condivisione aperti a genitori, insegnanti, educatori e operatori sanitari |
| continua a leggere |
|
23 maggio 2025 Milano - Terrazza Belvedere di Palazzo di Regione LombardiaTalassemia e DrepanocitosiUn'occasione per fare il punto sui trattamenti medici, l'assistenza sanitaria, la gestione delle due patologie |
| continua a leggere |
|
24 maggio 2025 Venezia – Sala San Domenica Formazione Scuola Grande di San MarcoQuali novità e quali problemi ci porterà l’intelligenza artificiale nella diagnosi e nella cura della mielodisplasia e delle malattie rare?L’utilizzo dell’intelligenza artificiale presenta un enorme potenziale per migliorare l’assistenza sanitaria e la medicina, ma come tutte le tecnologie, può essere anche usata in modo improprio e causare danni |
| continua a leggere |
|
29 maggio 2025 - 1 giugno 2025 CagliariThe Seventh International Renal Meeting with Mayo Clinic in SardiniaDieci sessioni, cinque conferenze e due lunch meeting per parlare di nefrologia clinica, farmaci, trapianti, ruolo della genetica e dell'intelligenza artificiale |
| continua a leggere |
|
31 maggio 2025 Roma - Università Pontificia SalesianaTecnologie Assistive, Intelligenza Artificiale e ABANel corso del convegno, la Lectio Magistralis del Prof. Mark O'Reilly, dell'Università del Texas |
| continua a leggere |
|
|
| Contatti Crediti Privacy Note legali | Istituto Poligrafico e Zecca dello Stato |
| Per non ricevere più la newsletter |