Roma  14 ottobre 2025 Newsletter  n° 96
Numero verde MalattieRare
 Editoriale   |   News   |   Eventi 

RaraMente

Newsletter dedicata al mondo delle malattie rare, frutto della collaborazione fra l'Istituto Superiore di Sanità e Uniamo Federazione Italiana Malattie Rare.

Se vuoi scriverci o segnalare un'iniziativa, manda una e-mail a: newsletter.mr@iss.it

editoriale


immagine editoriale
14 ottobre 2025

Il mese della prevenzione del tumore al seno, il ruolo della genetica anche nelle forme rare

A cura di Mauro Biffoni, Direttore del Dipartimento di Oncologia e Medicina Molecolare dell’Istituto Superiore di Sanità

Il carcinoma della mammella è il tumore maligno più frequente nel sesso femminile sia Italia che nel mondo. Si stima che nel nostro Paese siano stati diagnosticati circa 54.000 nuovi casi nel 2024. Il carcinoma della mammella è anche la prima causa di mortalità per tumore nel sesso femminile ed in Italia sono decedute circa 15.500 donne per tumore della mammella nel 2022.

Sulla base della classificazione tradizionale che tiene conto della morfologia delle cellule che compongono il tumore, la stragrande maggioranza dei tumori maligni della mammella è rappresentata dal carcinoma duttale invasivo e dal carcinoma lobulare invasivo. La classificazione dei tumori della mammella dell’Organizzazione Mondiale della Sanità riconosce 19 tipi diversi di tumore e anche nel caso della mammella esistono tipi di tumore più rari, con incidenze che al massimo superano di poco l’1% del totale dei tumori invasivi di questo organo. Dal punto di vista della terapia in generale non si differenziano dagli approcci che si utilizzano nei tipi più frequenti e che tengono conto dell’espressione di recettori per gli ormoni sessuali femminili e per il fattore di crescita Her2. Alcuni di questi tipi hanno un andamento clinico più favorevole rispetto alle forme più comuni altri sono più aggressivi. In particolare, un tipo di tumore, fortunatamente meno frequente, che si differenzia non tanto per un particolare aspetto morfologico quanto per la presentazione clinica, il carcinoma infiammatorio, ha un comportamento clinico molto aggressivo.

Negli ultimi anni in molti tipi di tumore grazie alla profilazione del genoma tumorale si stanno individuando delle forme che dipendono da alterazioni genetiche che possono essere bersaglio di farmaci specifici o che condizionano la risposta ad altre terapie. Spesso queste alterazioni sono presenti in una piccola percentuale di pazienti e quindi caratterizzano dei gruppi di tumori che possiamo considerare rari anche se all’interno di forme molto frequenti come il carcinoma del polmone o della mammella. Oltre ad essere possibili bersagli terapeutici per terapie a bersaglio molecolare, in alcuni casi l’individuazione di alterazioni genetiche può avere un ruolo importante nella prevenzione in particolare del cancro della mammella. Il caso più noto è quello delle alterazioni a carico di due geni, Brca1 e Brca2, che codificano per proteine che contribuisco alla riparazione dei danni al Dna. L’alterazione di uno di questi geni, se non compensata dalla presenza di una copia normale del gene, comporta un marcato aumento del rischio di sviluppare un carcinoma della mammella e dell’ovaio al punto che la maggior parte delle donne che ne sono portatrici incorrerà in questa malattia nel corso della sua vita. Riconoscere per tempo la presenza di queste alterazioni genetiche, ad esempio ricercandole quando ci sia una storia familiare di incidenza di carcinomi della mammella in età giovanile, conduce all’attuazione di procedure di monitoraggio più attente delle convenzionali attività di screening e in alcuni casi suggerisce di effettuare interventi terapeutici profilattici.

Da ultimo è da segnalare che il carcinoma della mammella esiste anche nel sesso maschile. In questo caso è effettivamente un tumore raro, nel 2024 si stima che in Italia ci siano stati poco più di 600 nuovi casi di carcinoma della mammella in soggetti di sesso maschile, poco più dell’1% del totale delle nuove diagnosi. Dal punto di vista della terapia e dell’andamento clinico il comportamento è simile a quello femminile ma spesso la diagnosi avviene in stadi più avanzati che ne condizionano sfavorevolmente la prognosi.

news


FOCUS

14 ottobre 2025


L’importanza dei registri di patologia per le malattie rare, per investire in cura, equità e futuro

Il Centro Nazionale Malattie Rare conta ad oggi 15 registri di patologia, sviluppati nell’ambito di una piattaforma web dal nome Registrare 

   continua a leggere   

CRONACHE RARE

14 ottobre 2025


La Cristina, influencer per sensibilizzare su una malattia rara, la sindrome di Noonan

"Ho iniziato a raccontarmi su YouTube, a condividere la mia storia nella speranza che qualcuno mi capisse - sottolinea Cristina -. Anche per le informazioni sulla mia malattia il web è stato un primo punto di riferimento"

   continua a leggere   

DAL MONDO DELL'EDITORIA

14 ottobre 2025


Francesco Pio e il sogno realizzato di diventare Spiderman per strappare sorrisi ai bimbi negli ospedali

Il libro “Alla ricerca della speranza” racconta proprio la sua storia, fatta di pazienza, coraggio e della voglia di diventare ciò che da piccolo aveva tanto desiderato: una presenza indimenticabile e speciale, di quelle che fanno bene al cuore

   continua a leggere   

NEWS DAI CENTRI DI DIAGNOSI E CURA

14 ottobre 2025


Primo trattamento di terapia genica per la Sma in Sardegna

Il trattamento è stato reso possibile grazie a un impegno corale tra équipe medica, istituzioni e associazioni di pazienti, con la collaborazione dell’Assessorato regionale alla Sanità

   continua a leggere   

NEWS DALLE ASSOCIAZIONI

14 ottobre 2025


La certificazione di salubrità degli edifici: promozione della salute e prevenzione

L’evento sarà un’occasione di confronto tra esperti di sanità pubblica, ingegneria edile, urbanistica e associazioni di cittadini, con l’obiettivo di favorire un approccio integrato che metta al centro la salute come bene comune

   continua a leggere   

NEWS DAL MONDO

14 ottobre 2025


Intelligenza artificiale e malattie rare: nuove prospettive per ridurre il percorso ad ostacoli verso la diagnosi

Negli ultimi mesi, diversi studi internazionali hanno evidenziato come l’Intelligenza Artificiale (IA) possa rappresentare uno strumento promettente per affrontare il problema del ritardo diagnostico

   continua a leggere   

NEWS DAI CENTRI DI DIAGNOSI E CURA

14 ottobre 2025


Al Rizzoli di Bologna un open day per conoscere i servizi dedicati a coloro che hanno una malattia scheletrica rara

A partire dalle 10 sarà possibile visitare gli spazi dell’Istituto, incontrare i professionisti e conoscere da vicino i percorsi di diagnosi, cura e presa in carico dedicati a chi ha una malattia scheletrica rara

   continua a leggere   

eventi


14 ottobre 2025


Bruxelles (Belgio) e online

European Accessibility Summit


L’evento rappresenta un'eccellente opportunità per rimanere aggiornati sui progressi in materia di accessibilità e per entrare in contatto con decisori politici, leader del settore e sostenitori della disabilità

   continua a leggere   

15 ottobre 2025


Università degli Studi di Padova - Aula Magna, Via VIII Febbraio, 2

Sentieri formativi per le cure palliative pediatriche


Il congresso si pone come occasione per costruire “sentieri formativi” condivisi, attraverso il dialogo tra teoria e pratica, tra professionisti e famiglie, tra strutture sanitarie e comunità

   continua a leggere   

16 ottobre 2025


online

Guida sulle LGMD per famiglie, caregiver e professionisti sanitari


La Guida offre informazioni pratiche per affrontare la vita con le Distrofie Muscolari dei Cingoli

   continua a leggere   

16 ottobre 2025 - 16 ottobre 2025


Roma

Il Ruolo dell’Intelligenza Artificiale nell’imaging diagnostico


Obiettivi del corso: l'aggiornamento dello stato dell'arte, le prospettive della IA e il suo contributo nel percorso diagnostico e nel follow-up terapeutico

   continua a leggere   

17 ottobre 2025


online

Webinar formativi (17 ottobre e 3 novembre) strumenti pratici per il terzo settore


UNIAMO promuove un' iniziativa formativa online allo scopo di fornire strumenti pratici e aggiornati per affrontare con consapevolezza le sfide amministrative, fiscali e organizzative che le organizzazioni del Terzo Settore si trovano ad affrontare

   continua a leggere   

17 ottobre 2025


Pescara

Le cardiomiopatie a fenotipo ipertrofico


Il congresso nasce con l’obiettivo di fornire una visione aggiornata e multidisciplinare sulle principali cause di ipertrofia ventricolare sinistra

   continua a leggere   

17 ottobre 2025 - 19 ottobre 2025


Varese - Palace Grand Hotel (Via Manara Luciano, 11)

7th Europeam GRIN Conference


Un evento di tre giorni in cui famiglie, medici e ricercatori da tutto il mondo si riuniscono per approfondire le ultime ricerche sui disturbi GRIN e GRIA

   continua a leggere   

18 ottobre 2025 - 19 ottobre 2025


Jet Hotel • Via della Zecca, 9 • Caselle Torinese (Torino)

Meeting Nazionale delle Famiglie 2025


Occasione di confronto e condivisione, ma anche di festa: due giornate dedicate ai 20 anni di attività dell'Associazione

   continua a leggere   

18 ottobre 2025


Sala “Pasquale Macchi” Delegazione Pontificia - Loreto, Piazza della Madonna n° 1

La Sindrome Feto-Alcolica: dalla prevenzione alla terapia possibile


Il Corso si propone di fornire una panoramica completa della Sindrome Feto Alco­lica (FASD), affrontando aspetti cruciali come l’epidemiologia, la diagnosi, la valu­tazione psicometrica, gli aspetti del neuro-sviluppo, la strategia di trattamento e gli aspetti legali

   continua a leggere   

18 ottobre 2025


ASST Valle Olona, Ospedale Busto Arsizio, Varese, c/o Aula Suor Bianca, via A. Da Brescia 1

Corso ECM - La riabilitazione respiratoria nel paziente neuromuscolare: dalla teoria alla pratica


Obiettivo del corso è fornire una panoramica completa sul coinvolgimento respiratorio nelle malattie neuromuscolari con particolare riferimento alle distrofie muscolari

   continua a leggere   

18 ottobre 2025


Bologna, Hotel Savoia Regency

Protagonisti del cambiamento nella SMA: ricerca, diritti e vita quotidiana


Un’occasione unica per incontrarsi, aggiornarsi e confrontarsi sulle novità che riguardano la SMA, con uno sguardo concreto su ciò che sta cambiando nel campo della ricerca scientifica, della tutela dei diritti e della qualità della vita delle persone con SMA e delle loro famiglie

   continua a leggere   

18 ottobre 2025


ITAS Forum, Trento

Linguaggi della Cura


Evento formativo rivolto a studenti universitari e giornalisti, dedicato alla SSLA e alle malattie neuromuscolari, per esplorare la comunicazione scientifica come strumento di cura e responsabilità sociale

   continua a leggere   

18 ottobre 2025


Università Ca’ Foscari Venezia - Aula Magna Campus San Giobbe Fondamenta S. Giobbe, 873 – Venezia

Malattia di Lyme: Diagnosi e Terapia tra Evidenze e Nuove Prospettive


Il convegno si propone di favorire il dialogo tra medici, ricercatori, pazienti e associazioni, creando uno spazio di confronto inclusivo e multidisciplinare

   continua a leggere   

18 ottobre 2025


Studi di Siena Experience Italian Hub, Via di città 25 (Siena)

ADHD - Cosa sappiamo?


L’evento, pensato per famiglie, insegnanti, ragazzi ed esperti del settore, si propone di fare luce sull'ADHD e sull’importanza dell’utilizzo degli strumenti compensativi e dispensativi

   continua a leggere   

19 ottobre 2025 - 21 ottobre 2025


Washington, DC (USA)

From Voices to Breakthroughs


Oltre 900 rappresentanti del mondo delle malattie rare per promuovere innovazione e cambiamento

   continua a leggere   
Logo Ministero della Salute Logo Istituto Superiore di Sanita Logo Centro Nazionale Malattie Rare Logo Ipzs Logo Ipzs
Contatti    Crediti    Privacy    Note legali    Istituto Poligrafico e Zecca dello Stato
Per non ricevere più la newsletter