| Roma 28 maggio 2026 | Newsletter n° 110 |
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RaraMente |
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Newsletter dedicata al mondo delle malattie rare, frutto della collaborazione fra l'Istituto Superiore di Sanità e Uniamo Federazione Italiana Malattie Rare. Se vuoi scriverci o segnalare un'iniziativa, manda una e-mail a: newsletter.mr@iss.it |
editoriale |
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27 maggio 2026
Verso una nuova Carta di Roma, il modello italiano al centro delle politiche europee sulle malattie rare |
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Di Marcello Gemmato, Sottosegretario di Stato alla Salute |
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L’impegno sulle malattie rare è guidato da un principio semplice e ineludibile: garantire alle persone risposte concrete e tempestive con percorsi di presa in carico adeguati, anche quando la condizione riguarda un numero limitato di pazienti. Perché dietro ogni diagnosi rara ci sono persone e famiglie, bisogni socioassistenziali complessi e il diritto a non sentirsi mai soli. È anche da questa consapevolezza che nasce il Primo Summit Nazionale sulle politiche per le malattie rare, in programma il 15 e 16 giugno 2026 a Roma, presso il Ministero della Salute, nella sede di Viale Giorgio Ribotta, 5. Ho fortemente voluto queste due giornate di confronto tra istituzioni, comunità scientifica, Regioni, Governo, associazioni dei pazienti e industria, per tradurre l’esperienza maturata in scelte condivise e operative. Negli anni, il tema delle malattie rare ha progressivamente assunto una centralità sempre maggiore nelle politiche sanitarie nazionali ed europee. Non solo per la complessità clinica che lo caratterizza, ma per ciò che impone al sistema: la capacità di integrare competenze multidisciplinari e trasversali, ridurre le distanze tra territori e garantire equità nell’accesso alla diagnosi e ai trattamenti. Grazie alla Legge 175 del 2021 e al Piano Nazionale Malattie Rare 2023–2026, l’Italia oggi può contare su un impianto solido, costruito nel tempo. Un percorso che intendiamo ulteriormente rafforzare con il nuovo Piano attualmente in fase di elaborazione, per rendere ancora più efficaci diagnosi precoci e presa in carico, a partire dal sistema di screening neonatale esteso, fino alla corretta gestione della transizione all’età adulta o a quella geriatrica della persona con malattia rara. L’Italia è oggi tra i Paesi di riferimento in Europa nelle politiche per le malattie rare, grazie alla capacità di garantire accesso ai farmaci e continuità terapeutica anche nei casi più complessi, con l’impegno dell’Aifa, Agenzia italiana del farmaco, e delle Regioni nel rendere disponibili trattamenti farmacologici e non. In questo quadro, si inserisce la piena integrazione tra le 24 Reti di riferimento europee (Ern) e le strutture del Servizio Sanitario Nazionale, insieme al ruolo degli Irccs, Istituti di ricovero e cura a carattere scientifico. L’Italia è presente in tutte le Ern con 88 centri affiliati e si conferma tra i Paesi con il più alto coinvolgimento di pazienti nelle reti europee, a testimonianza di un modello che unisce ricerca, assistenza e cooperazione. Il Summit nasce per valorizzare e rafforzare l’ecosistema raro dell’Italia, consolidandone i punti di forza e affrontando le criticità ancora aperte. Il confronto già avviato ha evidenziato alcune priorità condivise che, attraverso la Carta di Roma per le malattie rare che verrà presentata nei due giorni di lavoro, si inseriscono in una più ampia responsabilità dell’Italia nel contribuire alla costruzione di una visione europea comune. Con il Primo Summit Nazionale sulle politiche per le malattie rare, il nostro Paese rafforza questo impegno: trasformare un modello già avanzato in un percorso ancora più integrato, capace di generare valore non solo a livello nazionale, ma anche europeo. |
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FOCUS |
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27 maggio 2026 Un Summit per costruire risposte concrete ai bisogni delle personeCon questo evento, l’Italia conferma attenzione al tema delle malattie rare e innovazione nell’affrontare le tematiche a queste legate |
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CRONACHE RARE |
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27 maggio 2026 Nata con una rara sindrome genetica, oggi Maria Teresa sogna di aiutare gli altriTutti traguardi che parlano di lei e di un coraggio che è diventato libertà e autonomia da conquistare pezzo dopo pezzo |
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DAL MONDO DELL'EDITORIA |
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27 maggio 2026 Tra fiaba e realtà, il sogno della bicicletta Mia di andare oltre le nuvoleOltre le nuvole è un albo per l’infanzia che nasce dall’incontro tra sport, impegno sociale e narrazione illustrata, trasformando una storia reale di solidarietà in una fiaba simbolica accessibile ai bambini dai 6 anni in su |
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NEWS DAI CENTRI DI DIAGNOSI E CURA |
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27 maggio 2026 Nuovo studio italiano sulle mielodisplasie: l’epigenetica aiuta a prevedere il rischio di leucemiaLa scoperta apre nuove prospettive per una medicina più personalizzata: riconoscere questi segnali biologici potrebbe permettere controlli più mirati e trattamenti anticipati nei pazienti più fragili |
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NEWS DALLE ASSOCIAZIONI |
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27 maggio 2026 Il riconoscimento della disabilità e del suo impatto sociale e lavorativo, al via una surveyI risultati della survey saranno presentati durante ExpoAid 2026, evento dedicato al Terzo Settore, all'associazionismo e alle realtà che si occupano di disabilità e inclusione |
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NEWS DALL'EUROPA |
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27 maggio 2026 L’Europa delle malattie rare si incontra a PragaIl 3 e 4 giugno 2026 si terrà a Praga e online la Conferenza europea sulle malattie rare e i farmaci orfani (ECRD 2026), il più importante evento europeo dedicato alle politiche sulle malattie rare, promosso da Eurordis |
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NEWS DALLE ASSOCIAZIONI |
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27 maggio 2026 Torna a Roma il 2 e 3 luglio la Convention MonitoRareDurante la due giorni saranno diverse le tavole rotonde e le sessioni tematiche su alcuni dei nodi più urgenti per la comunità delle malattie rare, in uno scenario geopolitico in rapida evoluzione |
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NEWS DAI CENTRI DI DIAGNOSI E CURA |
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27 maggio 2026 Il giro d’Italia delle cure palliative pediatriche fa tappa a Roma il 6 giugnoL’evento si pone l’obiettivo di fotografare lo stato attuale delle Cure Palliative Pediatriche in Italia, evidenziando le connessioni fondamentali con ambiti quali le malattie rare, la disabilità e le politiche sanitarie nazionali |
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eventi |
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28 maggio 2026 Sala “Caduti di Nassirya” – Senato della Repubblica, Piazza Madama 11 - RomaMalattia di Huntington – Dalla conoscenza alla consapevolezzaL’incontro vedrà il confronto tra istituzioni, esperti, associazioni e testimonianze dirette, con l’obiettivo di continuare a costruire informazione e supporto concreto |
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28 maggio 2026 - 29 maggio 2026 Quality Hotel Expo, Fornebu, Oslo (Norvegia)11th ERN BOND Plenary MeetingOpportunità preziosa di fare networking e aggiornarsi sul lavoro comune |
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28 maggio 2026 - 2 giugno 2026 Hotel Dante, RavennaAll in One 20262° Congresso internazionale e prima Revisione del Consensus internazionale sulla sindrome di Beckwith-Wiedemann |
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28 maggio 2026 - 29 maggio 2026 The Building Hotel – Via Montebello, 126, RomaGrandangolo in genetica Medica 2026L'obiettivo è è fornire una panoramica sugli aggiornamenti più rilevanti emersi nei 12 mesi precedenti nel contesto di convegni e webinar internazionali e dalla letteratura scientifica |
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28 maggio 2026 onlineWebinar: Il filone di ricerca diagnostica di ERDERA – Una panoramicaL'evento illustra le attività del gruppo di lavoro che in seno ad ERDERA si occupa di ricerca diagnostica |
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3 giugno 2026 - 4 giugno 2026 Praga e onlineECRD - Rare Diseases in a Changing & Competitive Europe: Shaping policies to address the unmet needs of people living with rare diseasesL'evento approfondirà i dibattiti più urgenti sul futuro dell'ecosistema delle malattie rare in Europa: lo sviluppo di terapie e l'accesso ai trattamenti, diagnosi tempestive e accurate, progressi nell'assistenza olistica, assistenza sanitaria specialistica, e molto altro |
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3 giugno 2026 Sala Convegni - Sede Centrale CNR Piazzale Aldo Moro, 7 Roma - entrata in via dei MarruciniOltre il dato. Scienza, conoscenza e domanda di sensoL'iniziativa intende favorire una riflessione sul rapporto tra scienza, razionalità e dimensione spirituale, intesa come espressione della più ampia domanda di senso che attraversa l’esperienza umana |
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3 giugno 2026 onlineLa neuroimmunomodulazione nella PANSNello specifico si parlerà di neuroinfiammazione e di come la neuroimmunomodulazione possa rappresentare un valido supporto terapeutico per contrastare i processi infiammatori |
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6 giugno 2026 Villa Borghese - RomaRUN4HUNTorna RUN4HUN, l’evento sportivo solidale in favore della ricerca sulla malattia di Huntigton |
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6 giugno 2026 Auditorium Valerio Nobili , Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, via Ferdinando Baldelli 38, Roma3° Congresso Cure Palliative Pediatriche – Regione LazioIl Congresso si pone come obiettivo quello di fotografare la realtà nazionale delle Cure Palliative Pediatriche e ribadire quanto sia importante la formazione in CPP dei futuri pediatri nelle scuole di specializzazione |
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8 giugno 2026 - 10 giugno 2026 Lione (Francia)ELIXIR All Hands 2026L'evento annuale riunisce i membri della comunità ELIXIR, insieme ai collaboratori delle organizzazioni partner, per esaminare i risultati raggiunti, le attività in corso e i piani futuri |
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9 giugno 2026 - 11 giugno 2026 Boston Convention and Exhibition Center (Boston – MA)World Orphan Drug Congress USAEvento di riferimento a livello mondiale per il settore dei farmaci orfani e la comunità delle malattie rare |
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