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Dal riposizionamento di farmaci per pazienti con sindrome di Leigh a un programma di interoperabilità tra Registri per migliorare l’assistenza clinica; dalla nicotinamide per il trattamento dell’Atassia di Friedrich all’approccio multiomico – Genomit - su diagnosi e monitoraggio dei disturbi mitocondriali e molto altro per un totale di 276 progetti finanziati con 225 milioni di euro dal 2007. È questa la panoramica dei bandi e dei relativi finanziamenti stanziati nell’ambito dello European Joint Programme on Rare Diseases (EJPRD), descritto nella dashboard di EJPRD.

Progetti che hanno coinvolto 21 Paesi, 1359 istituzioni (per il 90% pubbliche) e, nel 13% dei casi, le organizzazioni dei pazienti. Tra le 53 aree mediche indagate (68 le terapie e i trattamenti studiati), al primo posto, quella neurologica, seguita da quelle ematologica, cardiovascolare, delle malattie metaboliche, dei disturbi muscoloscheletrici, dell’oftalmologia, della dermatologia fino ai disturbi del neurosviluppo.

Limitatamente all’ultimo anno, il 2023, sono stati 13 i progetti finanziati con 21,1 milioni di euro, sette i Paesi e 92 i gruppi di ricercatori coinvolti, sei le aree mediche studiate e sei le tipologie di terapie messe a punto.

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