Pubblicato in questi giorni su Acta Paediatrica "Progress, Challenges, and Global Approaches to Rare Diseases" a firma di di Stephen C Groft, Manuel Posada e Domenica Taruscio, presidenti passato e presente della Società scientifica internazionale ICORD. Questa mini review, diponibile online, vuole offrire una fotografia dello stato dell'arte delle malattie rare, ripercorrendo i progressi, illustrando le sfide e gli approcci globali.